原理阐述：间充质干细胞（MSCs）在治疗心力衰竭的潜在益处可能与旁分泌效应和全身作用相关，包括抗炎活性。假如这个假设是有效的，静脉注射MSCs应该可以改善心力衰竭的结果，过渡的慢性炎症可能在其中发挥着关键的作用。

目标：来评估给非缺血性心肌病患者静脉施用缺血耐性MSCs（itMSC）的安全性和初步功效。

方法和结果：这是一个单盲、安慰剂对照、交叉、随机的II-a期实验，实验对象为左心室射血分数（LVEF）≤40％并没有超增强心脏磁共振（CMR）成像的非缺血性心肌病患者。患者被随机的静脉注射itMSCs (1.5x106 cells/kg)或者安慰剂；在第90天的时候每组接收替代治疗。总体上，22名患者被随机分配到MSC组（n = 10）和安慰剂组（n = 12）。交叉后，可获得22个itMSC患者的数据。在两种治疗之间，死亡率、住院率和严重不良事件方面并没有明显差异；在LVEF和心室体积的基线变化方面没有明显差异。与安慰剂组相比，itMSC治疗组增加6分钟步行距离（+ 36.47m，95％CI 5.98-66.97，p = 0.02），并改善了堪萨斯城心肌病临床评分（+5.22,95％CI 0.70-9.74，p = 0.02 ）和功能状态评分（+5.65,95％CI -0.11-11.41，p = 0.06）。数据显示MSCs诱导的免疫调节效应，其作用强度与LVEF的改善相关。

结论：在这项对非缺血性心肌病患者的初步研究中，itMSC治疗是安全的，可以引起免疫调节效应，并且可以改善健康状态和心脏功能。

Javed. B, et al,Intravenous Allogeneic Mesenchymal Stem Cells for Non-Ischemic Cardiomyopathy: Safety and Efficacy Results of a Phase II-A Randomized Trial,DOI: 10.1161/CIRCRESAHA.116.309717

全世界心力衰竭患者约有1.17亿人，其中中国心衰患者数量约为2997.1万人。然而长久以来，对心衰患者的治疗始终停留在缓解症状和提高生活质量方面。尽管现在有一些可用的治疗方法，射血分数减少的心衰患者仍然持续经历高死亡率和住院率。因此，心衰治疗急需一些替代疗法。干细胞治疗非缺血性心衰给心衰患者带来治疗的新希望。

近期一些研究表明，过度和持续的炎症反应是引起射血分数减少（HFrEF）的主要机制。MSCs可以分泌大量细胞因子，具有抗炎和调节免疫活性的作用，有潜在的治疗效果。这些特性通过心脏移植细胞的局部效应和全身抗炎效应来增强心脏功能。干细胞的旁分泌抗炎效应通过细胞静脉注射开启了全身治疗的可能性，这样就不需要直接通过心脏递送来修复和刺激功能障碍的心肌。相对于心脏注射，静脉治疗同时降低了成本并具有安全优势。单次输注干细胞治疗非缺血性心衰的有效性，为多次输注干细胞是否可以增强对非缺血性心衰的治疗效应提供了一个值得探索的方向。